家住北碚区的严女士今年1月份开始出现绝经后不规则阴道流血,就诊于当地医院行诊断性刮宫示“(宫腔)子宫内膜不典型增生,局灶癌变”,为继续治疗入重庆大学附属肿瘤医院杜克肿瘤中心。严女士家庭经济条件很差,丈夫患病多年,夫妻无稳定收入来源,现在不幸患上子宫内膜癌,更是雪上加霜,听说治疗费用后,严女士想放弃治疗。子宫内膜癌总体预后较好,如果放弃治疗实属可惜,经过主管医生的劝说,合理范围内最大限度节约检查和治疗费用,在亲戚和村干部的支持下,严女士勉强筹足了手术费用,术后病检提示“子宫内膜去分化癌”,这是特殊病理类型,按治疗原则术后需补充放疗和化疗,严女士根本无力负担后续治疗费用。正当一筹莫展之际,主管医生推荐了一项临床试验:一项在根治性手术后使用帕博利珠单抗对比安慰剂联合辅助化疗(伴随不伴随放疗)治疗新诊断的高风险子宫内膜癌的Ⅲ期、随机、双盲研究。严女士属于特殊病理类型的子宫内膜癌,正好符合筛选入组条件,这是帕博利珠单抗为了扩大适应症而设计的临床研究,参加者可以免费行放疗和化疗的标准治疗,随机抽签使用帕博利珠单抗或者安慰剂,同时包含治疗期间的辅助用药、检查费和交通费。这对严女士是雪中送炭,后续治疗不需花费了。
很多患者一听说临床试验立马就会疑问:是不是当小白鼠?这是最大的疑问。我们肿瘤医院的医生可以很负责地回答,绝对不是当小白鼠做实验!所有的新药在进入临床试验前,早已经过动物实验。一个临床试验的设计,首要考虑的就是符合伦理要求,以不损害患者的利益为前提,并且临床试验中所采取的治疗方案通常是当前最先进的治疗方法,能做临床试验的科室综合实力较强,实施临床试验的过程也有国家各级药品监督管理部门的严格监管。整个临床试验期间,患者也会获得比普通患者更多的关注,不仅有主管医生的全程医疗服务,还会得到研究协调员的全程安排。在正规的试验机构,采取正确的方式参与临床试验,不仅可能治疗患者疾病、延长生命、减轻经济负担,同时也是为医疗健康事业发展做贡献。不是所有同类疾病的患者都可以参加药物临床试验。根据临床试验的分期,每一期都必须符合相应的病情,经过医生全面的检查和评估,符合的才能有机会参加。曾经有患者接到参加临床试验的邀请后犹豫不决,后来病情发生变化想再参加时已经不符合试验的要求了,从而丧失了治疗的机会,是十分可惜的。
对于特殊病理类型的子宫内膜癌,术后放疗和化疗是目前的标准治疗,严女士参加临床试验后免费得到了标准治疗,同时这是随机对照研究,参与的患者会被分为两个组,一个是试验组,接受新药的治疗;另外一个是对照组,仅接受现有的标准治疗。这个分组是随机的,采用了双盲设计,即医生和患者都不知道分到哪一组。这样是为了保证每个受试者都有同等的机会接受新药或者标准治疗,同时在评价疗效时没有偏倚。严女士如果入组了对照组,可以免费完成放化疗;如果入组了试验组,还可以得到帕博利珠单抗维持治疗,对于子宫内膜癌可能有获益。所以不管分在哪个组都可以获益,分组设计方案都是经过专家们根据已有证据充分论证的。
临床试验是所有药物上市或扩大适应症前必须经过的正规科学流程,在国家法律法规的严格要求下开展的,只有当证实对病人安全有效后,才能够获得国家药品监督管理局批准上市。在重庆大学附属肿瘤医院妇瘤科,经常有患者有机会幸运的参加临床试验,得到最前沿的治疗方案,还可以减轻经济负担。妇瘤科从2008年起就获得了国家药物临床试验机构资格,目前有很多临床试验,每周三开设有临床试验门诊帮助患者评估筛选入组。